Трансплантация костного мозга как потенциальное лечение лейкоэнцефалопатии с аксональными сфероидами

Новый подход к лечению редкой и опасной болезни мозга, известной как лейкоэнцефалопатия с аксональными сфероидами (ALSP), показал обнадеживающие результаты. Исследователи из Шанхайского университета Цзяотун обнаружили, что трансплантация костного мозга может эффективно остановить развитие заболевания. Результаты работы опубликованы в журнале Science.

ALSP — это тяжелое неврологическое расстройство, вызванное мутацией в гене CSF1R, которая нарушает функционирование микроглии – клеток иммунной защиты мозга. Это приводит к накоплению поврежденных нейронов, кальцификации тканей и, как следствие, к прогрессирующим двигательным и когнитивным нарушениям. Долгое время не было ни эффективного лечения, ни подходящей модели для изучения болезни.

Ученые разработали генетически модифицированных мышей, имитирующих основные признаки ALSP. В ходе экспериментов трансплантация костного мозга оказалась действенной: новые клетки быстро замещали ослабленную микроглию, приводя к прекращению прогрессирования заболевания. Эта эффективность была подтверждена клиническими испытаниями, в которых восемь пациентов с ALSP прошли процедуру трансплантации. В течение двух лет после операции, мутации в клетках были успешно устранены, и болезнь не прогрессировала.

Этот успех открывает перспективы применения трансплантации костного мозга не только при ALSP, но и при других заболеваниях, где нарушение работы микроглии играет ключевую роль. Ученые рассматривают возможность использования этого подхода для лечения некоторых форм деменции и других неврологических расстройств, связанных с дефектами иммунной защиты мозга. Однако, для широкого внедрения метода необходимо найти оптимальный баланс между эффективностью замены клеток и потенциальными рисками процедуры.